Darah segar membutuhkan solusi inovatif | pendapat | saat ini

Beberapa perusahaan dalam portofolio Candriam telah mengembangkan solusi inovatif yang dapat membantu pasien dengan kondisi medis tertentu menjadi kurang bergantung pada donor darah.

Darah telah menjadi simbol kehidupan yang kuat selama ribuan tahun. Misalnya, bukan kebetulan bahwa vampir dalam cerita rakyat mencoba melanjutkan kehidupan setelah kematian mereka dengan menghisap darah dari yang hidup, kata Rudi van den Eende, kepala keadilan global objektif di Candriam. Dia menjelaskan, “Secara ilmiah, donor darah telah menyelamatkan banyak nyawa selama berabad-abad. Tetapi ketika golongan darah manusia ditemukan pada awal abad ke-20, obat-obatan berubah secara dramatis. Hari ini, transfusi darah sangat penting.” Mereka penting untuk memastikan bahwa pasien selamat dari operasi, perawatan kanker, penyakit kronis, dan cedera traumatis. Berbagai komponen darah, sel darah merah, trombosit, dan plasma digunakan untuk mengobati berbagai masalah kesehatan.

Pembatasan donor darah dan transfusi

Van den Eynde melanjutkan, menurut Organisasi Kesehatan Dunia (WHO), pusat donor darah di seluruh dunia menerima sekitar 118,5 juta donor darah setiap tahun. Meskipun ini terdengar mengesankan, kenyataannya adalah ada kekurangan darah. Hal ini disebabkan fakta bahwa itu hanya dapat disimpan selama 42 hari. Untuk memastikan masa pakai yang lama ini, cairan harus disimpan pada suhu yang dingin.

Keterbatasan penting lain dari transfusi darah adalah bahwa darah yang disumbangkan harus sesuai dengan golongan darah penerima. Darah yang disumbangkan juga harus diuji untuk kondisi seperti hepatitis dan human immunodeficiency virus (HIV), yang meningkatkan biaya transfusi. Menurut ahli, ini menimbulkan tantangan serius di banyak negara berkembang, selain fakta bahwa transfusi darah dapat menyebabkan komplikasi tertentu pada pasien, seperti reaksi kekebalan yang berbahaya dan infeksi.

Semua keterbatasan ini menimbulkan masalah khusus bagi pasien yang membutuhkan transfusi darah secara teratur untuk mengobati penyakit tertentu. Salah satu contoh paling umum dari gangguan tersebut adalah anemia sel sabit, sekelompok gangguan yang mempengaruhi hemoglobin, molekul dalam sel darah merah yang menyediakan oksigen ke sel-sel di seluruh tubuh.

Solusi baru menyelamatkan nyawa

“Meskipun donor darah manusia akan tetap diperlukan di masa mendatang, banyak perusahaan telah mengembangkan solusi eksklusif yang dapat membantu orang dengan penyakit tertentu menjadi kurang tergantung pada transfusi darah untuk mengembangkan defisiensi antitripsin alfa-1 (AATD). AATD dapat menyebabkan paru-paru atau hati yang parah. penyakit dan mempengaruhi sekitar 1 dari 2.500 orang,” jelas van den Allende.

Vertex bekerja pada serangkaian penstabil protein yang berfokus pada protein AAT yang tidak dilipat yang diproduksi oleh pasien AATD sebagai akibat dari mutasi pada gen terkait. Dengan obat baru ini, pasien akan menjadi kurang bergantung pada darah yang disumbangkan untuk melengkapi protein AAT yang salah dengan protein fungsional dari donor yang sehat. Meskipun ini tampak menjanjikan, data klinis beragam, karena ini merupakan tantangan yang sulit untuk dikuasai pada tingkat teknis. Butuh beberapa tahun bagi Vertex untuk menemukan molekul yang tepat untuk penyakit yatim piatu lainnya, cystic fibrosis. “Namun, kami tetap berharap ketekunan dalam penelitian AATD akan membuahkan hasil karena pasien berhak mendapatkan pilihan yang lebih baik,” tegas van den Allende.

Vertex juga aktif dalam memerangi penyakit sel sabit dan talasemia beta. Gangguan ini menyebabkan sel darah merah terdistorsi, menyebabkan mereka saling menempel dan menjadi kurang efektif. Ahli mengatakan transfusi darah saat ini memainkan peran penting dalam pengobatan. Bekerja sama dengan perusahaan bioteknologi AS-Swiss Crispr Therapeutics, Vertex sedang mengembangkan solusi pengeditan gen CRISPR/CAS9 baru untuk pasien yang bertujuan untuk memperbaiki penyebab genetik yang mendasari penyakit.

Perusahaan obat biologis Acceleron telah mengembangkan obat untuk mengobati sindrom myelodysplastic (MDS), sekelompok penyakit yang ditandai dengan produksi sel darah yang tidak mencukupi. MDS sering terjadi sebelum leukemia myeloid akut, atau AML, kanker darah yang serius, berkembang, kata Van den Eynde. Obat ini juga digunakan untuk mengobati beta thalassemia, suatu kondisi bawaan di mana pasien tidak dapat menghasilkan cukup beta globin, komponen hemoglobin.

Membantu sistem kekebalan tubuh menemukan jawaban yang tepat

Sebagai ahli menjelaskan lebih lanjut, Alexion dan Apellis Pharmaceuticals fokus pada perawatan inovatif untuk hemoglobinuria nokturnal paroksismal (PNH). Kondisi langka ini, yang terutama menyerang orang dewasa yang lebih muda, menyebabkan kerusakan sel darah merah oleh bagian dari sistem kekebalan tubuh yang disebut sistem komplemen. Hal ini menyebabkan anemia. Gejala anemia, suatu kondisi di mana sel darah merah tidak dapat membawa oksigen yang cukup ke jaringan dan organ, adalah kelelahan, sesak napas, dan ketidakmampuan untuk berolahraga. Konsekuensi yang paling merusak dari PNH adalah trombosis atau trombosis, yang dapat menyebabkan kematian.

Orang dengan PNH membutuhkan beberapa transfusi sel darah merah untuk mengendalikan gejala. Kedua perusahaan telah mengembangkan obat yang berfokus secara khusus pada rejimen suplemen. Mereka mencegah sistem pertahanan tubuh menyerang sel darah merah dan mengurangi kerusakan sel darah merah yang sedang berlangsung, secara dramatis meningkatkan kualitas hidup pasien.

Contoh lain, menurut van den Allende, adalah perusahaan biotek Belgia, ArgenX. ArgenX sedang mengembangkan solusi yang menjanjikan untuk pengobatan myasthenia gravis, penyakit otot parah yang disebabkan oleh antibodi autoimun. Ini memblokir atau menghancurkan reseptor untuk neurotransmitter, yang merupakan jenis protein tertentu yang dibutuhkan otot untuk mempertahankan fungsinya. Penyakit ini saat ini diobati dengan imunoglobulin intravena (IVIg), di mana imunoglobulin disaring dari darah yang disumbangkan. Larutan ArgenX adalah bagian dari antibodi yang memblokir apa yang disebut reseptor Fc neonatus sehingga antibodi autoimun tidak ‘didaur ulang’ dan disekresikan lebih cepat.

“Inovasi-inovasi ini dan lainnya yang menyelamatkan jiwa adalah hasil kerja para peneliti dan pengusaha biotek yang berdedikasi. Melalui strategi kesehatan kami, yang didasarkan pada proses investasi yang telah berkembang selama 20 tahun terakhir, kami terus menyediakan akses ke beberapa inovasi medis yang paling menarik,” ia menyimpulkan.Visi Van den Inde adalah di perusahaan yang mengembangkan solusi inovatif terhadap penyakit darah.